Si son detectados a tiempo, algunos de los trastornos del
crecimiento pueden ser tratados favorablemente a través de la terapia de
reemplazo de hormona de crecimiento recombinante humana durante la infancia y
adolescencia, permitiéndoles a estos niños alcanzar una talla cercana a la que
hubiesen presentado sin el déficit hormonal que la patología responsable les
ocasiona.
Los especialistas insisten en que sería fundamental el
cumplimiento en forma adecuada del tratamiento indicado, ya que hay un tiempo
médico que permite su indicación para la administración de la terapia y la
oportunidad de crecimiento que se pierda podría ser irrecuperable.
Ya está disponible en nuestro país una nueva versión del
dispositivo para la aplicación de la hormona de crecimiento recombinante
humana. Este aplicador mejora la experiencia del paciente al permitir, entre
otras cosas, establecer la profundidad de la aguja y la inclinación. También le
ofrece al médico tratante la posibilidad de monitorear online el cumplimiento
de las aplicaciones indicadas. El monitoreo permite obtener importante
información acerca de adherencia y favorecer el seguimiento de cada paciente.
Los profesionales de la salud están convencidos de que la
baja adherencia podría ser una de las principales razones por la cual en
algunos casos el tratamiento no se corresponde con lo esperado.
La Dra. Mónica Warman,
Médica de Planta Permanente del Servicio de Endocrinología Pediátrica del
Hospital de Pediatría S.A.M.I.C. ‘Prof. Dr. Juan P. Garrahan’, destacó que “el
cumplimiento de la terapia es muy importante, ya que aseguraría que estos niños
puedan expresar su máximo potencial de crecimiento. Una buena adherencia
representa, además, la adecuada comprensión por parte del paciente y de su
familia, de la patología que lo aqueja. Indirectamente, esto le asegura al médico
tratante que el diagnóstico realizado y su intervención fueron transmitidos de
una manera correcta”.
En una etapa inicial, los padres suelen seguir de cerca las
aplicaciones diarias de su hijo. Sin embargo, a medida que éste crece y
adquiere un mayor grado de autonomía, en ocasiones esta realidad contribuye a
que se discontinúe el tratamiento, afectando su optimización, pudiendo de esta
forma perjudicarse el pronóstico de la talla final.
Tal como describió la Dra.
Warman, “esta situación no es despreciable al existir ‘médicamente’ un
tiempo ‘ventana’ que le permite al profesional tratante la oportunidad de
indicar este tratamiento. Esto significa que la hormona de crecimiento
recombinante humana no se indica a lo largo de toda la vida, ya que los cartílagos
de crecimiento se ‘cierran’, proceso que ocurre hacia el final de la
adolescencia”.
Otro factor a considerar seriamente para evaluar el
resultado óptimo de la terapéutica mencionada es el momento de la iniciación
del tratamiento. Su inicio temprano (aunque puede variar en función del
diagnóstico de cada paciente en particular según las distintas enfermedades de
base) mejora francamente el objetivo-pronóstico de la talla final.
Debe considerarse también la adecuación de la dosis indicada
en función de cada patología y cada paciente: cada aplicación debe contener la
cantidad indicada de hormona, esto implica también la necesidad de que los
controles médicos sean realizados en forma periódica con el especialista
responsable, ya que frecuentemente es necesario adecuar la dosis en cada etapa
del tratamiento.
Entre los factores que pueden atentar contra una adherencia
ideal, la Dra. Warman enumeró “la
mala comprensión de la importancia del tratamiento, tanto en los pacientes como
en sus familias, la falta de actitud firme por parte de los padres frente al
potencial rechazo del paciente a la aplicación diaria de la medicación, la
discontinuidad en la entrega de la medicación, la cronicidad del tratamiento y
su vía de aplicación”.
La indicación no es simplemente para los niños que son
‘bajos’, con un objetivo estético, sino que es para aquellos que tienen
trastornos concretos vinculados a un déficit de crecimiento. Además de
compensar la altura, el tratamiento con hormona de crecimiento recombinante
humana neutraliza consecuentemente eventuales problemas emocionales, afectivos,
de rendimiento escolar y -en el futuro- laborales y de pareja que pudiesen
aparecer.
Para arribar al diagnóstico a tiempo, es importante acudir
al pediatra y realizar en el niño los controles regulares de cada etapa del
crecimiento. Al respecto, la Dra. Warman
reconoció que es habitual, luego del primer año de vida, “que se discontinúen
las visitas al pediatra. Ante cualquier sospecha de una patología de este tipo,
que puede aparecer por percibir que el niño no cambia de talle de ropa o por la
comparación con sus compañeros de escuela, es pertinente realizar una consulta,
ya sea con el pediatra o con un médico especializado en endocrinología
infanto-juvenil. El diagnóstico se confirmará según los signos y síntomas de
cada paciente en cuestión”.
Además, la especialista explicó que “los estudios de
laboratorio (clínicos, metabólicos, hormonales y, en ocasiones, genéticos)
junto a una radiografía de mano que permite evaluar la denominada edad ósea
(que valora el potencial de crecimiento del niño en cuestión) son herramientas
invalorables para realizar diagnósticos adecuados y, en ocasiones, complejos”.
Avances que
contribuyen a la adherencia
Con el fin de facilitar la inyección y de optimizar la
adherencia terapéutica, se creó una herramienta de aplicación de la dosis, que
además cuenta con un sistema que envía la información al médico tratante, por
lo que éste conoce fehacientemente en qué medida el paciente cumple con el
tratamiento que se le indica.
Se trata de un aplicador de dosis preestablecidas de hormona
de crecimiento. Esto implica que no es necesario cargar la dosis con cada
aplicación, sino que se determina una vez y queda guardada en el sistema. Para
una mejor precisión en cada inyección, cuenta con un sensor de piel que adapta
correctamente la posición.
Mediante una aplicación web, la información referida a la
adherencia al tratamiento, dosis e inyección, es trasmitida al médico. De esta
manera, se puede evaluar si el paciente está recibiendo bien el tratamiento,
administrándolo en las dosis recomendadas y si se realiza la cantidad de
inyecciones necesarias. Con esta información, el especialista puede ajustar el
seguimiento y así el paciente obtener un mejor resultado.
“El dispositivo propuesto se convierte en una herramienta
muy importante tanto para el médico tratante como para el paciente. A veces, a
pesar de un cumplimiento aparentemente adecuado, la respuesta clínica y la expectativa
del paciente no son las esperadas. Este dispositivo permite asegurar la
aplicación terapéutica. Por lo tanto, una eventual falta de respuesta clínica,
frente a una situación constatada de cumplimento, obligará al médico, de ser
necesario, a volver a evaluar la situación diagnóstica y redefinir o no el
abordaje terapéutico en beneficio del paciente. También asegura un estricto
control de la veracidad o no de lo transmitido por el adulto responsable a
cargo del paciente”, manifestó la especialista.
Con el objetivo de optimizar la adherencia, el dispositivo
brinda la opción de establecer alarmas que son enviadas al paciente vía e-mail
o SMS. Se pueden transferir datos sobre inyección, dosis, adherencia, con o sin
uso de computadora, a una base de datos a la cual tienen acceso los
profesionales de salud.
En un estudio observacional, se analizó la adherencia de los
pacientes al tratamiento (medida en cantidad de días en la que se administró la
inyección sobre la cantidad de días en la que se la debería haber aplicado), la
influencia de la adherencia en los resultados clínicos y la identificación de
factores que pueden tener un rol en la adherencia. Incluyó a 1.972 pacientes de
una edad mediana de 9,7 años. Luego de un año de tratamiento, el 81,5% de los pacientes
en el estudio ECOS mostró una tasa de adherencia mayor o igual al 80%.
“Considero que, a partir del control que este dispositivo
ofrece, mejorará ampliamente la atención y pronóstico de estos pacientes
optimizando todos los recursos humanos, de diagnóstico y seguimiento que
habitualmente utilizamos en estas patologías”, concluyó la Dra. Warman.
Causas de la baja
talla
Las condiciones clínicas (orgánicas o funcionales) que
ocasionan déficit de hormona de crecimiento pueden, en edades tempranas,
presentarse y manifestarse como alteraciones metabólicas (la hipoglucemia es
potencialmente el signo clínico predominante). Este signo clínico mencionado es
inespecífico; su causa (entre la que se incluyen los déficits hormonales),
diagnosticada adecuadamente, puede potencialmente proteger al recién nacido de
un posible daño neurológico ocasionado por las convulsiones secundarias a la
hipoglucemia que estos déficits ocasionan.
Más tardíamente, en la edad pediátrica, la baja talla es el
signo clínico predominante del déficit de hormona de crecimiento. Debe
diagnosticarse su etiología y tratarse en función de la misma.
Realizada esta primera etapa diagnóstica, al momento de
decidir iniciar este tratamiento, otro aspecto importante a considerar es
evaluar los beneficios en los siguientes aspectos: psicológico, emocional,
afectivo, de inserción escolar, laboral y las futuras relaciones sociales y de
pareja.
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