Revolucionario tratamiento contra el Síndrome Urémico Hemolítico Atípico

En el auditorio del Hospital Humberto Notti, se realizaron, cómo ya es costumbre, las Jornadas de Actualización hematológica. En este caso el tema abordado fue el Síndrome Urémico Hemolítico típico y atípico.

Por Silvina Castro
Para Todo Salud

Organizadas por el Director del área de hematología pediátrica, el médico Guillermo Arbesú, se desarrollaron en el Hospital Humberto Notti con la presencia de personalidades de la medicina como el especialista en trasplantes de médula ósea y enfermedades raras, el doctor Guillermo Drelichman, quien se desempeña en el hospital Ricardo Gutiérrez de Buenos Aires y en la fundación Favaloro. Además disertaron sobre la temática, la médica Mónica Martínez del Hospital Sor María Ludovica de la Plata y la especialista en nefrología Dra. Patricia Valles, del Hospital H. Notti.

Si bien se trató en detalle el Síndrome Urémico Hemolítico, las causas, síntomas, tratamientos e investigaciones recientes, la temática más discutida y que sorprendió a más de un asistente fue la disertación de Guillermo Drelichman sobre Síndrome Urémico Hemolítico Atípico.

El especialista detalló que el Síndrome Urémico Hemolítico Atípico es una enfermedad por defecto congénito o adquirido del complemento. Esta dentro de las enfermedades huérfanas, de baja frecuencia (frecuencia estimada de 2 en 1 millón). Sin embargo, Drelichman explicó que  la problemática más importante de esta enfermedad es el desconocimiento médico, las dificultades de diagnóstico y la falta de experiencia terapéutica.

Este síndrome está dentro de las llamadas micro angiopatías trombóticas. La más común es el síndrome urémico Hemolítico típico, producido por la Escherichia coli productora de Shiga toxina  ocasionando daño endotelial de los vasos sanguíneos y un daño renal muy grave, transformándose en la primera causa de trasplante. En nuestro país se dan 400 casos por año y es el número 1 en el mundo. Se desconocen las causas puntuales, ya sea por costumbres alimentarias o por alguna determinación genética en nuestra población

El Dr. Drelichman comento que el Síndrome Urémico atípico se produce por defectos genéticos o adquiridos en la regulación del complemento. Es una enfermedad genética, grave y amenazante de la vida. Tiene en general un curso crónico y progresivo con mortalidad prematura: mortalidad al año: 10%. Con frecuencia los pacientes van a diálisis pudiendo quedar con un  daño renal permanente el 50% de los pacientes. El complemento es un sistema de protección contra las infecciones. En esta enfermedad se produce una disregulación generarando  daño endotelial, insuficiencia renal y  daño neurológico, un cuadro gravísimo con elevada mortalidad.

Pero por suerte, gracias a muchas investigaciones, hay un tratamiento nuevo y  revolucionario. Consiste de un anticuerpo monoclonal llamado  Eculizumab siendo un inhibidor del complemento Esta medicación es el primer tratamiento que ha demostrado en estudios clínicos mejorar  la sobrevida de los pacientes evitando la insuficiencia renal aguda y crónica evitando la diálisis revirtiendo el daño orgánico y las secuelas de la enfermedad. El Eculizumab fue aprobado hace 2 años en EEUU y Europa y ha sido usado en más de 70 pacientes con síndrome Urémico atípicosiendo muy seguro teniendo pocos efectos adversos, tomando las respectivas precauciones en la vacunación contra el meningococo.

Diferencias

La forma de diferenciar ambos síndromes es mediante estudios. Cuando a un paciente se le detecta diarrea y en la misma aparece la verotoxina es típico, el paciente atípico es verotoxina negativo. Además, para aproximar mas el diagnostico hay que hacer un estudio especifico para descartar otra microangiopatías trombóticas: la purpura trombótica trombocitopenica (PTT). En el atípico el ADAMTS 13 esta normaly en la PTT esta disminuido.

Lo más destacable es que en Mendoza el personal del Hospital Notti está capacitado para hacer un diagnóstico diferencial de ambos cuadros.

Para concluir el médico hematólogo Guillermo Arbesú resaltó que lo más importante es que cuando se encuentran con una enfermedad muy infrecuente y con altísima mortalidad, es necesario hacer el esfuerzo y realizar un tratamiento que es costoso pero existe y se pueden salvar muchas vidas. No hay mejor manera de combatir estas enfermedades que con el conocimiento y la motivación para organizarse y buscar la forma de enfrentar las adversidades que se presentan en el camino.